درمان هموفیلی با تزریق یک داروی تازه - وبلاگ کارآفرین

به گزارش وبلاگ کارآفرین، دارویی که به وسیله یک تیم تحقیقاتی در انگلیس فراوری شده و گفته می گردد یکی از انواع هموفیلی را تنها با یک دوز تزریق معالجه می نماید.

ظهور خبر های نویددهنده درباره درمان ژنتیکی بیماری هموفیلی یا آنچه تحت عنوان خون تراوی شناخته می گردد، نو نیست، اما موضوع نو، دارویی است که معجزه گر خوانده شده است؛ دارویی که به وسیله یک تیم تحقیقاتی در انگلیس فراوری شده و گفته می گردد یکی از انواع هموفیلی را تنها با یک دوز تزریق معالجه می نماید.

به گزارش الشرق الاوسط، هموفیلی یک اختلال نادر است که به علت کمبود پروتئین های لازم برای لختگی خون، باعث لخته نشدن خون به صورت طبیعی می گردد و گاهی فقدان این پروتئین ها باعث خونریزی طولانی مدت در اثر هر آسیب دیدگی می گردد و مبتلایان را از انجام ورزش هایی که ممکن است باعث آسیب دیدگی گردد، محروم می نماید.

پراتیما چوداری رئیس تیم تحقیقاتی فراوری این دارو در تبادل نظر با الشرق الاوسط می گوید: این دارو که شرکت فریلین (Freelin) وابسته به دانشگاه کالج لندن آن را فراوری نموده، نسل نوی از ژن درمانی برای این بیماری است و با یک تزریق مشکل را رفع می نماید.

این دارو که نامش Verbrinacogene setparvovec (formerly FLT 180a) است، از نوترین دستاورد های شرکت فریلین است و موفقیت فاز اول و دوم کارآزمایی بالینی آن در یک دوره اعلام و پنج شنبه گذشته در ژورنال پزشکی نیوانگلند منتشر شد.

چودری که خزانه دار سازمان پزشکان هموفیلی در انگلیس نیز هست، می گوید: فاز اول و دوم کارآزمایی بالینی این دارو پس از آزمایش های زیاد روی حیوانات انجام شد و شامل تعداد اندکی از بیماران بود و هدف از آن مشخص دوز صحیح، ایمن و اثربخش درمان بود. در حال اخذ مجوز های لازم برای اجرای فاز سوم کارآزمایی بالینی روی بیماران بیشتری هستیم و نتایج آن، راه را برای فراوری تجاری هموار خواهد نمود.

او پیش بینی می نماید که دارو ظرف سه تا پنج سال آینده در بازار موجود باشد و ادامه می دهد:عوارض جانبی آن یک پاسخ ایمن است که می تواند به شکل التهاب خفیف در کبد ظاهر گردد.

منبع: شفقنا